FDA官员称UniQure亨廷顿病基因疗法试验“失败” 并要求开展安慰剂对照研究 商业 2026-03-07 科技最前沿 一名美国FDA高级官员表示,UniQure需开展新的安慰剂对照试验,以证明其亨廷顿病基因疗法的有效性。UniQure则坚持认为现有数据足以支持申请,并批评匿名官员言论失实。