美国食品药品监督管理局（FDA）一名高级官员表示，UniQure需要开展新的临床试验，以证明其用于治疗亨廷顿病的基因疗法“确实对亨廷顿病患者有帮助”。

这名官员在周四与记者举行的电话会议上作出上述表态。该官员因讨论敏感事项而要求匿名，并确认FDA已要求UniQure开展一项安慰剂对照试验。该基因疗法通过直接向大脑注射给药。

UniQure此前表示，此类安慰剂对照研究在伦理上不可接受，因为这意味着患者需要在未接受实际治疗的情况下，经历数小时的全身麻醉和脑部手术。上述FDA官员在电话会上对这一说法提出质疑。

该官员称：“那么到底发生了什么？UniQure是最新一家为亨廷顿病患者开发失败疗法的公司。他们很可能在某种深层次上承认或理解他们的试验多年前就失败了，而UniQure没有做正确的事情去开展正确的临床研究，而是在FDA的认知中进行了一种扭曲或操纵的比较。”

这番言论是UniQure与FDA之间公开争议的最新进展。近期，FDA在多项药物批准申请上作出否定决定，引发部分企业批评，指责该机构背离此前提供的指导意见。上周，FDA专员Marty Makary在接受CNBC主持人Becky Quick采访时，似乎也对UniQure的亨廷顿病基因疗法提出批评。Makary当时并未点名UniQure，但描述了相关治疗方案。

在此背景下，UniQure指责FDA改变立场，称该机构此前曾表示，公司现有的临床试验数据足以支持其寻求批准。UniQure的研究并未采用传统的随机、双盲、安慰剂对照设计，而是使用一个外部数据库来估算未接受治疗的亨廷顿病患者病情自然进展情况，即所谓“外部对照”。

UniQure认为，开展真正的随机、双盲、安慰剂对照试验——这一被视为临床研究“金标准”的设计——在该适应症下不可行，因为这将要求患者在未接受有效治疗的情况下接受数小时的假脑部手术，存在伦理问题。

上述FDA官员则表示，FDA“从未同意接受这种扭曲的比较”，并强调该机构“从未做出过此类保证”。该官员称：“FDA总是会说，‘我们必须等到拿到数据后再看。’”

UniQure在一份书面声明中回应称，公司“对已提交给FDA的数据的有效性充满信心”，并表示其工作“与政府推动为罕见病患者开发有意义治疗的目标一致”。

UniQure在声明中指出：“匿名FDA消息人士向媒体发表的近期声明极不寻常、前所未有，且内容不完整或完全错误。我们不认为这些声明公正且忠实地反映了我们提交的文件或从FDA收到的文件。”

在上述消息公布之际，UniQure股价周四上涨18%。截至周四收盘，该股年内累计下跌56%。