FDA近期多项否决引发市场对实验性药物审批前景担忧
美国FDA过去一年多次拒绝或劝阻创新疗法申请，相关表态与企业对既有监管指引的理解出现落差，令投资者重新评估罕见病及其他难治疾病管线药物的监管风险。
FDA官员称UniQure亨廷顿病基因疗法试验“失败” 并要求开展安慰剂对照研究
一名美国FDA高级官员表示，UniQure需开展新的安慰剂对照试验，以证明其亨廷顿病基因疗法的有效性。UniQure则坚持认为现有数据足以支持申请，并批评匿名官员言论失实。
美国FDA过去一年多次拒绝或劝阻创新疗法申请，相关表态与企业对既有监管指引的理解出现落差，令投资者重新评估罕见病及其他难治疾病管线药物的监管风险。
一名美国FDA高级官员表示，UniQure需开展新的安慰剂对照试验，以证明其亨廷顿病基因疗法的有效性。UniQure则坚持认为现有数据足以支持申请，并批评匿名官员言论失实。
