Regeneron在与特朗普政府签署药价协议后，其首个听力损失基因疗法获美国FDA批准，并将向部分美国患者免费提供。

威尔细胞与分子生物学研究所团队利用新开发的QUASARR-seq高通量检测技术发现，启动子与增强子并非泾渭分明的两类调控元件，多数序列可同时具备两种活性，并存在双向反馈增强机制。

美国FDA过去一年多次拒绝或劝阻创新疗法申请，相关表态与企业对既有监管指引的理解出现落差，令投资者重新评估罕见病及其他难治疾病管线药物的监管风险。

一名美国FDA高级官员表示，UniQure需开展新的安慰剂对照试验，以证明其亨廷顿病基因疗法的有效性。UniQure则坚持认为现有数据足以支持申请，并批评匿名官员言论失实。