梅奥诊所研究人员近日报告称，团队利用乳源纳米颗粒作为定向递送载体，开发出一种有望将治疗直接送达胆管癌肿瘤的新方法。胆管癌是一种罕见且侵袭性较强的胆管恶性肿瘤，现有治疗选择有限。相关研究成果已发表在《JHEP Reports》。
梅奥诊所罗切斯特分院外科肿瘤学家、该研究资深作者Rory Smoot表示，当前面临的关键问题之一是缺乏针对这些癌症特定变异的药物；该团队的方法旨在关闭特定的癌症驱动基因，同时尽量不影响健康组织。
据介绍，研究团队采用基因治疗策略，使用小干扰RNA（siRNA）这一可暂时沉默特定基因的分子。为实现对肿瘤细胞的选择性识别，团队筛选了一个包含600万亿随机DNA分子的库，并通过Cell-SELEX技术找到一段短DNA链“适配体”。研究人员称，该适配体可作为分子定向装置，定位并附着于胆管癌细胞表面。
在递送系统设计上，研究人员将该适配体连接到由乳制品制成的微小脂肪基纳米颗粒上。该类乳源纳米颗粒此前由梅奥诊所佛罗里达分院的移植肝病学家兼研究员Tushar Patel开发，用作生物相容性载体以在体内运输治疗药物。研究团队在纳米颗粒中装载siRNA，并配备肿瘤靶向适配体，以实现将基因疗法直接递送至癌细胞。
梅奥诊所博士后研究员、该研究第一作者Brandon Wilbanks表示，研究显示该系统能够将基因沉默疗法直接输送到癌症部位，进而使癌症生长减缓、癌细胞死亡增加，同时未对邻近健康组织造成损伤。
研究人员指出，上述发现仍处于临床前阶段。该技术已由梅奥诊所申请专利，团队正进一步优化基因靶点，并在多种胆管癌类型中测试该方法。研究人员的长期目标是开发可通过该乳源平台递送的患者特异性基因疗法，以改善患者预后。Smoot表示，这些进展显示出为治疗选择有限的患者开发更安全、更个性化治疗方案的可能性。
