罕见病

商业 2026-03-11 科技最前沿

美国FDA批准已有数十年历史的处方维生素叶酸钙，用于治疗罕见遗传病脑叶酸缺乏症。此前，特朗普政府曾将该药宣传为自闭症潜在疗法，引发处方量激增与学界争议。

商业 2026-03-07 科技最前沿

美国FDA过去一年多次拒绝或劝阻创新疗法申请，相关表态与企业对既有监管指引的理解出现落差，令投资者重新评估罕见病及其他难治疾病管线药物的监管风险。

商业 2026-02-28 科技最前沿

在卡塔尔网络峰会上，多家生物科技初创企业介绍了如何利用人工智能、自动化和基因编辑技术，提高药物发现与递送效率，以应对罕见病治疗领域的人才与劳动力短缺。