美国食品药品监督管理局（FDA）周二批准，将已有数十年临床使用历史的处方维生素叶酸钙（又称亚叶酸钙）用于治疗部分成人和儿童罕见遗传病——脑叶酸缺乏症。这是该病首个获批药物治疗方案。
与自闭症宣传相关背景
此次批准发布前数月，特朗普政府曾将叶酸钙宣传为更大范围自闭症谱系障碍患者的潜在治疗选择。相关表述在医学和研究界引发质疑，但在部分家庭中引起高度关注，推动美国境内该药处方量明显上升。
一名不具名FDA官员周一在记者会上表示，目前“没有足够数据证明叶酸钙能广泛有效治疗自闭症”，同时指出，监管机构欢迎企业就叶酸钙在自闭症人群中的潜在用途开展研究。
药物用途与现有研究
叶酸钙是维生素B9的合成形式，长期用于减轻化疗相关毒副作用。仅有少数小规模试验显示，该药可能作为儿童自闭症的非适应证用药带来一定益处，一些家庭报告称，使用该药后，原本不说话的儿童在语言和社交能力方面有所改善。
上述FDA官员介绍，监管部门最初曾对叶酸钙作为自闭症治疗进行了较为广泛的评估，随后将审评重点收窄至脑叶酸缺乏症患者。这是一种由罕见遗传突变导致的疾病，使关键维生素叶酸无法正常进入大脑。
脑叶酸缺乏症部分临床表现与自闭症存在重叠，通常在2岁前起病，可导致严重发育迟缓、癫痫、肌肉控制障碍及其他严重神经系统并发症。
审批依据与适用范围
该官员表示，FDA在脑叶酸缺乏症这一人群中看到了“最高质量的数据”，据此决定扩大叶酸钙的适应证范围。此次批准适用于叶酸钙的仿制药以及葛兰素史克（GSK）的旧品牌药物 Wellcovorin。
“这是我们看到最大治疗效果的数据，”该官员在电话会议中称，“因此我们聚焦于这一人群，因为我们认为这是科学依据最强、治疗效果最大的群体，可以用来克服数据来源的一些局限。”
此次批准基于对现有已发表文献的系统性回顾，包括患者病例报告，但并未建立在随机对照临床试验基础之上。该官员承认，系统性回顾可能存在偏倚，但强调观察到的治疗效果足以抵消相关担忧。
产能与企业动向
这名官员补充称，FDA已鼓励现有叶酸钙生产企业提高产量，以应对潜在需求增长。葛兰素史克曾在1983年至1997年间销售该药物，但该公司在9月表示，目前无计划重新推出或恢复生产 Wellcovorin。
FDA药物评估与研究中心代理主任 Tracy Beth Hoeg 博士周二在声明中表示，此次批准体现了FDA“在保持相同审批证据标准的同时，快速识别超罕见疾病有效治疗方案的承诺”。
