人工智能加速药物研发 革命进展与炒作预期出现分化

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在近期举行的2025年达沃斯世界经济论坛上,多位科技企业高管就人工智能在生物医药领域的潜力作出激进表述,引发广泛关注。

Anthropic首席执行官达里奥·阿莫代伊在会上表示,凭借人工智能,有可能将一个世纪的生物学进展压缩到十年之内,甚至提出人类寿命有望因此翻倍的设想。谷歌DeepMind负责人、诺贝尔奖得主德米斯·哈萨比斯近期也提出类似时间表,称人工智能或将在十年内帮助“消除所有疾病”,并希望将传统耗时约十年的药物设计流程缩短至数月。

一些长期在人工智能与药物发现交叉领域工作的业内人士指出,这类表述在科技行业并不罕见,但与生物医学研发的实际运作方式存在差异。相关观点认为,将人体视作可像软件一样“诊断—模拟—调试”的系统,并不符合生物学规律。人体被描述为一个经过数百万年进化形成的高度复杂、适应性系统,其行为方式与计算机代码有本质不同。

在具体研发环节上,业内观点认为,算法可以在分子设计等问题上发挥重要作用,例如解决如何让分子精准匹配蛋白质三维结构等难题。但目前尚无人工智能系统能够消除人体免疫系统的高度复杂性,也无法在药物进入体内后,预先排除所有潜在的肝毒性等不良反应风险。

过去一年中,多家“科技+生物”企业的进展被视为科技乐观预期与临床现实碰撞的缩影。报道提到,一些以人工智能驱动药物发现为卖点的公司在中期临床试验失败后,开始调整业务布局。例如,BenevolentAI在临床项目受挫后进行大规模重组;Recursion Pharmaceuticals则削减了多项处于临床阶段的项目,采取更为保守的策略。

相关数据表明,尽管人工智能技术快速发展,制药行业临床试验整体失败率仍维持在约90%的高位,尚未出现根本性改变。这一情况被部分观察人士视为对“人工智能可在短期内颠覆药物开发全流程”观点的现实约束。

与此同时,来自行业内部的另一种声音认为,如果仅据此否定人工智能在药物发现中的价值,同样并不准确。多位从业者指出,人工智能正在临床前阶段显著改变研发模式,真正的结构性变化已在这一环节出现。

长期以来,制药行业面临所谓“厄姆定律”(Eroom’s Law)困境,即发现可行药物候选物的速度逐年放缓、成本持续上升。相关企业表示,生成式人工智能的应用正在逆转这一趋势。在部分项目中,传统需要三至四年才能完成的临床前候选药物筛选流程,已被压缩至约13至18个月。

除时间成本外,候选药物质量也被认为有所提升。据介绍,目前由人工智能发现的候选药物,在I期临床安全性试验中的通过率已达到80%至90%,接近传统行业历史基准的两倍。

在具体案例方面,Insilico Medicine近期公布的一项进展受到关注。该公司称,其利用生成式人工智能设计的药物rentosertib在特发性肺纤维化患者中取得了积极的IIa期临床结果。相关研究已发表于《自然医学》(Nature Medicine)。

据介绍,特发性肺纤维化是一种与年龄相关的严重肺部疾病。Insilico Medicine方面表示,这是全球首次有药物同时具备全新生物学靶点和全新分子结构,且这两项均由生成式人工智能发现,并在临床试验中显示出可测量的疗效信号,改善了患者肺功能。公司称,从项目启动到临床前候选物提名仅用时18个月,认为这证明人工智能有能力突破药物设计中最早且成本最高的瓶颈环节。

在此基础上,该公司提出了“制药超级智能”的概念,试图将目前分散的预测模型整合为一体化系统。Insilico Medicine与礼来公司研究人员在《ACS Central Science》上发表论文,提出一套技术蓝图。论文设想,在未来的研发流程中,首席科学家只需提出“针对某一特定胰腺癌突变设计药物”等需求,中央人工智能系统即可调用多个专门子模块,自动完成靶点发现、化学结构设计和生物学验证等步骤,形成连续的工作流。

业内观点普遍认为,即便相关技术持续推进,人工智能在十年内“改写自然法则”或“消除所有人类疾病”的说法并不符合当前研发和监管现实。人工智能也无法绕过长期的人体安全性和有效性测试流程,直接将新药推向患者。

不过,多名从业者判断,人工智能正把生物发现从以往缓慢、依赖个体经验的“手工艺式”模式,转变为可扩展、以计算为核心驱动的研发引擎。按照这一观点,未来精准药物有望更早进入临床,研发成本显著下降,惠及更多患者。

上述观点由Insilico Medicine创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃龙科在公开文章中提出。


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