美国食品药品监督管理局（FDA）内部多名现任及近期离职员工表示，专员马蒂·马卡里（Marty Makary）推动的一项大幅压缩药品审查时间的新计划，正在加剧本已因裁员、买断和领导层变动而承压的机构氛围，并引发对药品审评长期标准可能被削弱的担忧。

据七名未获授权公开发言、因此要求匿名的现任或前任员工透露，这一得到特朗普政府支持的计划，试图通过所谓“专员国家优先券计划”，在最短约一个月内完成对被认定为“符合美国国家利益”的药物的审批。多名员工担心，该计划可能与FDA长期用于评估新药安全性和有效性的法律、伦理和科学标准相冲突。

审批权归属与程序透明度引发质疑

在FDA高层内部，关于哪些官员拥有法律权限批准通过“国家优先券计划”审查的药物，仍存在不确定性。传统上，药品是否获批主要由负责具体项目的审评科学家及其直接主管决定，而非政治任命官员或机构最高领导层。

多名药品审评人员表示，他们几乎未获得关于新计划具体运作方式的详细说明。一些负责审查备受关注的抗肥胖药物的员工近期被告知，可跳过部分既有监管步骤，以满足高层设定的紧迫时间表。

外部专家指出，FDA目前常规药品审查周期通常为六到十个月，在全球主要监管机构中已属较快。哈佛医学院教授、兼具法律和医学研究背景的亚伦·凯塞尔海姆（Aaron Kesselheim）表示，“在一到两个月内完成审查在科学上没有先例”，并称FDA既缺乏在如此时间框架内完成常规申请详细审查的资源，也缺乏相应实践基础。

路透社周四报道称，出于安全考虑，包括一名患者在服用其中一种相关药物后死亡，FDA官员已推迟对该计划中两种药物的审查。

美国卫生与公共服务部（HHS）发言人安德鲁·尼克松（Andrew Nixon）则表示，该优先券计划“优先考虑黄金标准的科学审查”，目标是为患者提供“有意义且有效的治疗和治愈方案”。

白宫支持下计划规模迅速扩大

该计划在白宫层面仍受到支持。共和党总统在多次宣布药价让步时，将向同意降价的制药企业发放FDA优先券与之捆绑。例如，在白宫宣布礼来公司（Eli Lilly）和诺和诺德（Novo Nordisk）将下调其热门抗肥胖药物价格时，多名参与相关流程的人士称，FDA员工被要求加快审查两家公司新的优先券申请，以配合特朗普的新闻发布安排。

多名内部人士表示，这种做法加剧了对FDA药品审查程序可能受到政治因素影响的担忧。长期以来，FDA药品审评被视为依托相对固定的客观标准和程序运行。

前FDA律师、现为制药企业提供法律服务的保罗·金（Paul Kim）指出，如此不透明的申请和决策流程“显然容易被政治化”，并称这种情况“非常异常”。

法律基础不明致高层官员拒绝签署审批

多项担忧集中在该计划缺乏明确的联邦法规依据。FDA目前已有六个以上旨在加快或简化审查的正式项目，均经国会授权并由机构制定配套规章。而“国家优先券计划”的公开信息主要限于FDA网站，制药企业只需提交一份约350字的“意向声明”即可申请。

据多名知情人士介绍，近年来，FDA首席医疗官兼疫苗中心主任维奈·普拉萨德（Vinay Prasad）等机构领导，开始直接与制药企业接洽讨论优先券发放事宜。这使得一线员工在如何处理未正式申请优先券的公司等基本问题上陷入困惑。

尼克松表示，优先券申请由“由普拉萨德领导的高级多学科评审委员会”进行评估。

对计划合法性的疑虑，曾促使时任FDA药品主管乔治·蒂德马什（George Tidmarsh）拒绝批准通过该路径审查的药物。据多名直接知情人士透露，蒂德马什于去年11月辞职，原因与优先券计划无关，而是因其他行为遭遇诉讼挑战。

蒂德马什离任后，FDA首席副专员萨拉·布伦纳（Sarah Brunner）原本应接手相关决策权，但据称她在进一步研究法律影响后也拒绝承担该角色。目前，机构副首席医疗官、普拉萨德的下属马利卡·蒙杜库尔（Malika Mondukur）被指负责相关审批工作。

按照现行制度，批准药品意味着监管机构认定该药符合FDA安全性和有效性标准，相关签署人需承担相应法律风险。一旦后续出现意外安全问题，FDA及相关员工可能面临调查或诉讼。

多名熟悉流程的人士称，在优先券计划下，最终批准由普拉萨德领导的高级领导委员会投票决定，具体审评人员不具备表决权。这与传统由药品办公室主任在与审评团队协商后作出批准决定的做法有所不同。

凯塞尔海姆认为，这种安排“完全颠覆了传统审查流程”，因为以往决策由深入分析数据的一线科学家主导。

也有法律界人士持不同看法。曾在乔治·W·布什政府时期担任FDA首席律师的丹·特洛伊（Dan Troy）表示，联邦法律赋予专员在重组药品审查流程方面较大裁量权。但他同时认为，该计划与马卡里其他多项举措一样，由于缺乏成文制度基础，可能难以长期延续。

试点项目扩展至18张优先券

该计划最初被定位为不超过五种药物的试点项目，但目前已发放18张优先券，且仍有更多申请在审议中。这一扩张给FDA药品中心带来额外压力。据内部人士称，过去一年该中心约20%的员工因退休、买断或辞职离职。

马卡里在去年10月宣布该计划时，外界即对其在决定哪些企业受益方面拥有的前所未有的权力表示关注。马卡里当时称，药物提名将由职业员工提出。两名熟悉流程的人士表示，一些早期纳入计划的药物确由FDA审评人员推荐，他们有意选择审查工作量相对较小的品种。

但据三名知情人士透露，随着时间推移，药物遴选越来越多由普拉萨德或其他高级官员主导，有时一线员工甚至事后才从企业代表处得知相关安排。一次，一名FDA审评人员据称是从葛兰素史克（GSK）代表处获悉，普拉萨德曾主动联系该公司讨论优先券事宜。

多名人士还称，马卡里不使用政府邮箱处理公务，限制了员工与其直接沟通的渠道，这被视为偏离了机构长期形成的工作惯例。

审评步骤被压缩引发程序合规性担忧

在优先券发放后，一些制药企业对审查时间表有自己的预期，进一步加剧了FDA内部的困惑和紧张情绪。

两名参与礼来抗肥胖药物持续审查的人士表示，该公司高管最初告知FDA，他们预计该药将在两个月内获批。该时间表未包含FDA沿用逾30年的标准60天预审期——在此期间，审评人员需核查申请材料是否完整。

据称，礼来方面推动将预审期缩短至一周，最终与FDA达成折中，同意两周时间框架。礼来首席执行官大卫·里克斯（David Ricks）本周二在一场医疗会议上表示，公司预计该药将在今年第二季度获得FDA批准。

尼克松拒绝就礼来个案审查细节置评，但表示FDA审评人员可“根据需要调整时间表”。

一名参与相关审查的员工称，尽管药物化学方面的关键数据似乎存在缺失，团队仍被要求推进审查流程。当审评人员就申请材料存在缺口表达担忧时，一名高级FDA官员据称表示，只要“在科学上合理”，即可在一定程度上忽略既有规定。

前FDA审评人员及外部专家指出，这种做法与FDA一贯强调的程序导向相悖。按照既定模式，审评人员通过遵守明确的流程和标准，来科学确认药物的安全性和有效性。

多名专家认为，若未来FDA领导层认定某些药物未按既定程序充分审查，相关制药企业也可能面临风险。凯塞尔海姆等人指出，该计划在现行法律框架下改变了标准的具体适用方式，而法律本身并未发生变化。

“他们从根本上改变了标准的应用，但法律本身未变，”凯塞尔海姆说。他表示，希望未来能够回到“在科学和法律上都更为稳健”的原则之上运行。

（本文依据美联社健康记者马修·佩隆（Matthew Perrone）报道整理）