一名美国FDA高级官员表示，UniQure需开展新的安慰剂对照试验，以证明其亨廷顿病基因疗法的有效性。UniQure则坚持认为现有数据足以支持申请，并批评匿名官员言论失实。

研究人员在蛋白编码基因CUL1中鉴定出一种新型非编码RNA“CUL1-IPA”，其在维持核仁结构完整性方面发挥关键作用，并在多发性骨髓瘤与慢性淋巴细胞白血病患者数据中与生存率呈相关性。研究发表于《美国国家科学院院刊》。

东京科学研究人员在《药物化学杂志》发表研究称，IgG1下铰链区域对抗体组装与免疫信号传导具有关键作用。团队在曲妥珠单抗模型中发现，删除下铰链单个脯氨酸残基可使全长抗体转变为稳定的半IgG1分子，并引发结构取向与受体结合能力变化。

一项对多种动物实验的综述显示，雷帕霉素等延寿干预并未如预期那样让群体寿命更趋一致，而是呈现显著个体差异。

早期临床试验显示，一种可经鼻给药的广谱抗流感抗体在人体内安全且耐受良好，被认为有望在流感暴发期间为高风险人群提供短期保护。

《自然·纳米技术》近日发表观点文章，介绍一种名为“纳米颗粒介导的靶向嵌合体”（NPTACs）的工程化纳米颗粒技术，旨在将体内致病蛋白引导至天然回收系统进行降解与清除。研究团队称，该策略有望拓展对部分“不可成药”蛋白的干预路径，并在痴呆症、脑癌等方向显示应用潜力。

默克第四季度盈利和收入均高于市场预期，但公司公布的2026年业绩指引低于华尔街一致预期，反映其为多款即将面临专利到期和仿制药竞争的产品做准备。

实验室机器人公司Opentrons Labworks, Inc.宣布任命James Atwood为首席执行官。Atwood将于2025年7月正式履新，此前其负责公司机器人业务并推动全球累计部署超过1万套机器人系统。

由The Vaccine Group牵头的国际联盟开发的猪链球菌疫苗候选产品在挑战试验中显示出更强保护效果，并可覆盖异型血清型。

塞维利亚大学与内盖夫本-古里安大学团队合作研究发现，可逆化学修饰“乙酰化”可影响丙酮酸激酶的动态、功能与稳定性，相关成果发表于《美国国家科学院院刊》。

新一代人工智能模型正以更高的复杂度解读人类基因组：不再局限于逐一识别DNA中的单个突变，而是尝试推断基因序列如何影响细胞与器官功能，并进一步关联到疾病表现。相关报道指出，若早期研究结果获得验证，基因检测与药物研发有望从以往较为缓慢、以假设为主的路径，转向更接近实时的生物学模拟与验证。 这一变化并非单一技术突破所致。多篇报道提到，模型能力提升与大规模参考数据集的积累、新实验室技术的发展，以及制药研发

阿斯利康将获石药集团每月一次体重管理注射剂在中国以外地区的全球独家权利，并就多项减肥及糖尿病相关项目展开合作，交易总金额最高达185亿美元。